Taysha Gene Therapies gibt während einer Rett-Schulungsveranstaltung die Altersspanne für Probanden für die erste klinische Studie den Investoren bekannt
Am 22. September 2021 veranstaltete Taysha Gene Therapies eine virtuelle Bildungsveranstaltung zum Rett-Syndrom für die Investment-Community. Wie Sie vielleicht wissen, verfolgt Taysha ein Genersatzprogramm namens TSHA-102 für das Rett-Syndrom. Dieses wichtige Webinar für Meinungsbildner bot Anlegern die Möglichkeit, sich sowohl aus der Sicht des Arztes als auch aus der Sicht der Eltern etwas über die Erkrankung zu in Erfahrung zu bringen. Und auch, sich über TSHA-102 und den Plan für die erste klinische Studie zu informieren.
Monica Coenraads, CEO von RSRT, hielt eine ergreifende Präsentation über ihre Erfahrungen mit der Erziehung ihrer am Rett Syndrom erkrankten Kindes, das jetzt schon ein Erwachsener ist. Dr. Jeff Neul präsentierte einen Überblick von dieser Krankheit und Dr. Steve Gray, Taysha`s wissenschaftlicher Berater beschrieb die ersten Pläne für diese klinische Studie.
Von Dr. Suyash erfuhr man weiter, dass Taysha vorbehaltlich der FDA-Zulassung plant, Personen, welche am Rett-Syndrom erkrankt und über 18 Jahre alt sind, für ihre erste Studie einzuschreiben. Danach soll zügig in jüngere Altersgruppen übergegangen werden.
Zu den Symptombewertungen, die Taysha durchführen wird, gehört auch das ORCA-Kommunikationstool, das ursprünglich für das Angelman-Syndrom entwickelt wurde und jetzt mit Mitteln des RSRT für Rett angepasst wird.
TSHA-102 ist ein Genersatztherapeutikum, das ein Mini-Gen liefert, welches vom RSRT-Kurator, Sir Professor Adrian Bird generiert wurde; Professor Bird erhielt Fördermittel vom RSRT MECP2-Konsortium. Das Therapeutikum enthält einen Regulationsmechanismus namens miRARE, der die Menge des hergestellten MECP2-Proteins steuert. miRARE wurde von Dr. Steve Gray mit Mitteln des RSRT-Gentherapie-Konsortiums entwickelt.
Dr. Prasad gab während der gestrigen Präsentation bekannt, dass TSHA-102 von der Europäischen Kommission den Orphan-Drug-Status erhalten hat. Ein Orphan-Status ermöglicht es einem Pharmaunternehmen, von Anreizen der EU zu profitieren, wie etwa Gebührenermäßigungen und Wettbewerbsschutz, sobald das Arzneimittel in Verkehr gebracht wird.
Eine Aufzeichnung des wichtigsten Meinungsbildner-Webinars sowie das Präsentationsdeck sind auf der Taysha-Website verfügbar.
Emily Dulcan
Vizepräsident für Kommunikation und Gemeinschaft Rett-Syndrom Research Trust
zum Original-Text bitte hier entlang: https://rettnews.org/articles/taysha-gene-therapies-announces-age-range-for-first-trial-during-educational-rett-event-for-investors/?mc_cid=1f6f92df1a&mc_eid=92d8c2916a
Aus dem Englischen übersetzt von Stella Peckary, 28.09.2021