Aktuelle Forschungen auf dem Gebiet der Gentherapie sowie klinische Studien zum Rett-Syndrom  wurden beim 6. Europäischen Rett-Syndrom Kongress (27.-28.9.2019 in Tampere / Finnland) besprochen.

Die bekannteste Studie zur Gentherapie des RS wird zurzeit von AveXis durchgeführt, und Dr. Jeffrey L. Neuil maßgeblich beteiligt ist. Die Gentherapiekassette AVXS-201 von AveXis, einem Unternehmen von Novartis ( www.avexis.com )befand sich zum Zeitpunkt des Kongresses  noch in der präklinischen Phase der Entwicklung. Die für ursprünglich Ende 2019 geplante klinische Studie bei Patienten mit Rett-Syndrom wurde offiziell verschoben; aus Vorsicht und um sicherzustellen, dass das  Datenpaket für die FDA (Food and Drug Association) robust genug ist.

Die vorgesehenen zusätzlichen  präklinische Studien sowie neue Qualitätskontrollen sind nun größtenteils abgeschlossen. In den nächsten Monaten wird AveXis eng mit der FDA zusammenarbeiten, um AVXS-201 der IND (Investigational New Drug Application) vorlegen zu können. Ein akzeptierter IND ist erforderlich, bevor  mit klinischen Studien für Rett-Syndrom-Patienten fortgefahren werden kann.

Internetzugriff : 21.08.2020
https://reverserett.org/avexis-novartis-statement-on-avxs-201

Übersicht über die aktuellen klinischen Studien zum Rett-Syndrom, welche unter www.clinicaltrials.com registriert sind.

Info: 
www.rettsyndrome.eu/news/6th-european-rett-syndrome-conference-tampere-finland

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