Taysha Gene Therapies gibt bekannt, dass die US-Arzneimittelbehörde FDA die Zulassung für TSHA-102 für das Rett-Syndrom erteilt hat

(Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT) DALLAS, 02. Mai 2024 (GLOBE NEWSWIRE) — Taysha Gene Therapies, Inc. (Nasdaq: TSHA), ein Gentherapieunternehmen im klinischen Bereich, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von Gentherapien auf AAV-Basis zur Behandlung schwerer monogener Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS) konzentriert, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug …

RSRT gründet das MECP2-Editing-Consortium mit dem Ziel, Entwicklungsprogramme in klinische Studien zu bringen

RSRT GRÜNDET DAS MECP2 EDITING CONSORTIUM MIT DEM ZIEL, ENTWICKLUNGSPROGRAMME IN KLINISCHE STUDIEN ZU BRINGEN MEDIA CONTACTMonica CoenraadsChief Executive OfficerRett Syndrome Research Trust203.445.0041monica@rsrt.org Trumbull, CT – Der Rett Syndrome Research Trust (RSRT) hat mit der Gründung des MECP2 Editing Consortium einen wichtigen Schritt auf dem Weg zu innovativen genetischen Medikamenten für das Rett-Syndrom gemacht. Mutationen in …

7. Europäischer RETT SYNDROM Kongress Marseille 2023

7. – 8.  Oktober 2023 Der Kongress war im World Trade Center von Marseille anberaumt, ca. 150 Personen besuchten die Konferenz (davon ca. 30 Familien aus Frankreich), welche zwar wenig Vorträge hatte – im Vergleich zu vorangehenden Europäischen Kongressen, vielleicht wirkte sie deshalb sehr familiär. Wissenschaftler, Familien und auch 4 Rett-Mädchen waren beim Kongress anwesend. …

RSE Network Support and Research – Vorträge mit deutschen Untertiteln online

RSE Network Support and Research Meeting 17./18. März 2023 Hauptmeeting in Budapest/Ungarn; Satellit-Meetings in UK, den Niederlanden, Georgien, Kroatien und in der Türkei Die wichtigsten Vorträge sind nun online mit deutschen Untertiteln verfügbar. Ein riesiges Dankeschön an Stella Peckary, die sich um die Übersetzungen gekümmert hat! https://youtube.com/@Rett-SyndromAustria 845 Views

Nashville Scientific Meeting 2023

Die wissenschaftliche Tagung der IRSF zum Rett-Syndrom fand vom 5. – 7. Juni 2023 wieder in Nashville statt und brachte Wissenschaftler und Forscher aus der ganzen Welt, die sich mit dem Rett-Syndrom und verwandten Bereichen beschäftigen, zusammen. Während dieses 2½-tägigen Treffens tauschten die Teilnehmer aus dem akademischen Bereich, der Industrie und den Regierungsbehörden ihre neuesten …

EURORDIS Black Pearl Awards

Anlässlich des “Tages der Seltenen Erkrankungen” fand am 21. Februar 2023 die 12. Verleihung des Black Pearl Awards in Brüssel statt und diese Veranstaltung wurde auch online übertragen. Erstmals fand die Verleihung des Black Pearl Awards im Februar 2012 statt. Der Preis wird seitdem jährlich von EURORDIS, der europäischen Allianz der Patientenorganisationen für seltene Krankheiten …

Wir trauern um Univ.-Prof. Dr. Michael Freilinger

In tiefer Trauer und mit großer Betroffenheit müssen wir Ihnen mitteilen, dass unser langjähriger Begleiter der ÖRSG Univ.-Prof. Dr. Michael Freilinger am 2. März im Alter von 54 Jahren verstorben ist. Dr. Freilinger war viele Jahre Ansprechpartner und “Hilfezentrum” für so viele unserer Rett-Familien und langjähriger ärztlicher Berater der ÖRSG . Im Namen der ÖRSG …

Zulassung für Medikament für Rett-Symptome

Die amerikanische Rett-Syndrom Vereinigung IRSF veranstaltete ein Webinar anlässlich des Antrages auf Zulassung des ersten Medikamentes zur Behandlung von Symptomen bei Rett Syndrom Patienten/innen. Mit den jüngsten Nachrichten über den bei der FDA (Food and Drug Administration) eingereichten Antrag auf ein neues Medikament (NDA – New Drug Application) für Trofinetide beschreiten wir einen neuen Bereich …

ECRD – Europäische Konferenz für seltene Erkrankungen 2022 (online)

Die virtuelle Konferenz der Europäischen Seltenen Erkrankungen fand vom 27. Juni bis 1. Juli 2022  jeweils halbtägig statt.  Sie war durch rege Teilnahme von mehr als 1500 Interessensvertretern aus der Gemeinschaft der „Seltenen“ gekennzeichnet.  Zu Wort kamen nicht nur ERN’s (European Reference Network Vertreter), ePAG‘s  (Patientenvertreter), Forscher und Ärzte, sondern auch Fachleute (u.a. politische) aus …

Medikament zur Behandlung des Rett-Syndroms

Acadia Pharmaceuticals reicht bei der US-amerikanischen FDA einen neuen Arzneimittelantrag für Trofinetide zur Behandlung des Rett-Syndroms ein! (Juli 2022) Liebe Rett-Gemeinschaft, Acadia Pharmaceuticals freut sich, die Einreichung eines Zulassungsantrages (NDA) für Trofinetide zur  Behandlung des Rett-Syndroms bei Erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 2 Jahren bei der US amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) bekannt zu …