Acadia Pharmaceuticals reicht bei der US-amerikanischen FDA einen neuen Arzneimittelantrag für Trofinetide zur Behandlung des Rett-Syndroms ein!
(Juli 2022)
Liebe Rett-Gemeinschaft,
Acadia Pharmaceuticals freut sich, die Einreichung eines Zulassungsantrages (NDA) für Trofinetide zur Behandlung des Rett-Syndroms bei Erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 2 Jahren bei der US amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) bekannt zu geben.
Die FDA definiert ein NDA als das Instrument, mit dem Arzneimittelsponsoren die Zulassung eines neuen Medikaments bei der FDA formell beantragen. Sie beantragt damit auch die Zulassung eines neuen Medikaments zum Verkauf und zur Vermarktung. Sein Zweck ist der Nachweis dass ein Arzneimittel für die vorgesehene Verwendung in der untersuchten Bevölkerungsgruppe sicher und wirksam ist.
„Wie in der beigefügten Mitteilung vermerkt, stützt sich der NDA-Antrag für Trofinetide auf die Ergebnisse der Phase-3-Studie Lavender, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von Trofinetide bei 187 Mädchen und jungen Frauen im Alter von 5 bis 20 Jahren mit Rett-Syndrom untersucht wurde, in der eine statistisch signifikante Verbesserung gegenüber Placebo für beide co-primären Endpunkte, den „Rett Syndrome Behavior Questionnaire
Fragebogens“ und des „Clinical Global Impression-Improvement Score“, gegenüber Placebo nachgewiesen wurde.
Wie immer sind wir der Rett-Gemeinschaft, den Patienten und ihren Familien, die an der Trofinetide-Studie teilgenommen haben, sehr dankbar. Ihre Unterstützung hat diesen wichtigen Meilenstein möglich gemacht.
Wir freuen uns auf die Zusammenarbeit mit der FDA bei der Bewertung unseres Zulassungsantrags und darauf, Sie über unsere Fortschritte auf dem Laufenden zu halten.
Weitere Informationen über das Rett-Syndrom finden Sie unter www.Acadia.com/Rett
Für Fragen zu Trofinetide oder klinischen Studien wenden Sie sich bitte an uns unter
medicalinformation@acadiapharm.com.
Wir wünschen Ihnen alles Gute,
Das Acadia Rett-Team
Acadia Pharmaceuticals Inc.”
Der vollständige Text der Pressemitteilung von Acadia kann hier gelesen werden:
https://ir.acadia.com/news-releases/news-release-details/acadia-pharmaceuticals-submits-new-drug-application-us-fda (direkte Übersetzung mit Translator ins Deutsche möglich)
Diese Zusammenfassung wurde dankenswerterweise übersetzt von Stella Peckary.