EU-Zulassung für DAYBU® (Trofinetid) – Rett-Syndrom
Am 24. August 2026 hat die Europäische Kommission die Marktzulassung für DAYBU® (Trofinetid) zur Behandlung neurobehavioraler Symptome des Rett-Syndroms bei Erwachsenen sowie Kindern ab fünf Jahren erteilt. Damit ist DAYBU das erste und derzeit einzige Arzneimittel, das in der Europäischen Union speziell für diese Indikation zugelassen ist.
Die Zulassung gilt in allen 27 Mitgliedstaaten der Europäischen Union sowie in Island, Liechtenstein und Norwegen. Für Menschen mit Rett-Syndrom und ihre Familien stellt die Entscheidung vor allem deshalb eine relevante Entwicklung dar, weil bislang in der EU keine medikamentöse Therapie speziell für das Rett-Syndrom zugelassen war. Die Behandlung der unterschiedlichen Symptome erfolgte bisher ausschließlich symptomorientiert.
Grundlage der Zulassung
Die europäische Zulassung stützt sich hauptsächlich auf die Ergebnisse der Phase-III-Studie LAVENDER™.
In dieser Studie wurde die Wirkung von Trofinetid unter anderem anhand des Rett Syndrome Behaviour Questionnaire (RSBQ) sowie der Clinical Global Impression–Improvement Scale (CGI-I) beurteilt. Nach Angaben des Herstellers wurden dabei statistisch signifikante und klinisch relevante Verbesserungen bei wesentlichen Merkmalen des Rett-Syndroms festgestellt.
DAYBU ist für die Behandlung neurobehavioraler Symptome des Rett-Syndroms zugelassen und stellt damit eine zusätzliche therapeutische Möglichkeit dar.
Was ist Trofinetide
Der Wirkstoff von DAYBU, Trofinetid, besteht aus einem von IGF-1 (Insulin-like Growth Factor 1) abgeleiteten Molekül. IGF-1 spielt eine Rolle bei der Entwicklung und Funktion des Nervensystems. Im Zusammenhang mit dem Rett-Syndrom werden Veränderungen der neuronalen Kommunikation und der synaptischen Funktion als ein Bestandteil der zugrunde liegenden Krankheitsmechanismen betrachtet.
Trofinetid ist bereits seit einigen Jahren außerhalb Europas verfügbar. In den USA und Kanada wird das Medikament unter dem Namen DAYBUE® vermarktet. In der Europäischen Union lautet der Handelsname DAYBU®.
Was bedeutet die Zulassung für Österreich?
Mit der Entscheidung der Europäischen Kommission liegt nun grundsätzlich eine Marktzulassung für DAYBU innerhalb der Europäischen Union vor. Dies bedeutet jedoch nicht automatisch, dass das Medikament ab sofort regulär in Österreich erhältlich ist oder von der Sozialversicherung übernommen wird.
Nach der europäischen Zulassung folgen die jeweiligen nationalen Prozesse. Nach Angaben des Herstellers sollen nun Gespräche und Verhandlungen mit den zuständigen Behörden über Preisgestaltung und Kostenerstattung aufgenommen werden. Ziel ist es, den Zugang zur Behandlung in den einzelnen europäischen Ländern zu ermöglichen.
Für Österreich ist daher derzeit noch offen:
– ab welchem Zeitpunkt DAYBU regulär verfügbar sein wird,
– über welche Stellen das Medikament bezogen werden kann,
– welche medizinischen Voraussetzungen für eine Behandlung gelten und
– unter welchen Bedingungen eine Kostenübernahme durch die Sozialversicherung erfolgen wird.
Die europäische Zulassung ist somit zunächst die regulatorische Voraussetzung für eine mögliche Anwendung. Die tatsächliche Verfügbarkeit und Erstattung müssen nun auf nationaler Ebene geregelt werden.
Wie geht es weiter?
Die Österreichische Rett-Syndrom Gesellschaft (ÖRSG) wird die weiteren Entwicklungen rund um DAYBU und die geplante Einführung in Österreich verfolgen.
Sobald verlässliche Informationen zur Verfügbarkeit, zu möglichen Behandlungszentren, zur Verschreibung oder zur Kostenübernahme vorliegen, werden wir unsere Mitglieder und Familien entsprechend informieren.
Für Betroffene und Angehörige ist die EU-Zulassung von Trofinetid eine neue Entwicklung im Bereich der medikamentösen Behandlung des Rett-Syndroms. Wie groß der individuelle Nutzen einer Behandlung ist und für welche Patientinnen und Patienten sie geeignet ist, muss jeweils im ärztlichen Gespräch und unter Berücksichtigung der persönlichen Situation beurteilt werden.